Conceito de Terapia Génica
A Terapia Génica define-se como o
tratamento de doenças através da inserção de genes de interesse quer em
células como em tecidos. Sendo assim esta técnica visa a inserir uma ou
mais cópias corretas dum gene defeituoso de modo a tratar ou prevenir
doenças genéticas. A inserção deste gene leva à expressão de novos genes
que vão alterar o DNA ou RNA utilizados para a síntese de proteínas
levando ao tratamento da doença.
A inserção dos genes pode ser feita
através de vectores virais ou não-virais, sendo que os vectores virais
são os mais utilizados. Os vectores virais, como o nome indica, utilizam
vírus que atacam as células hospedeiras introduzindo o seu material
genético nestas. É por isso que estes são considerados a melhor opção
para a inserção de genes. Para que os vírus possam ser utilizados como
vectores é necessário remover o seu DNA viral que poderia ser
prejudicial, infectando as células hospedeiras. Esta remoção tem de ser
feita de modo a não retirar os genes necessários ao vírus para estes
terem a capacidade de inserir os seus genes no hospedeiro. Após a
remoção o vírus tornasse seguro como modo de entrega do gene de
interesse ao alvo. Exemplos de vectores virais são: retrovírus,
adenovírus e vírus adeno-associados. Outra hipótese de entrega do gene
de interesse é a utilização de métodos não-virais. Estes métodos são
mais vantajosos quando comparados aos vectores virais devido à sua baixa
imunogenicidade mas normalmente apresentam níveis mais baixos de
tranfecção e expressão do gene de interesse. Alguns dos métodos
não-virais mais utilizados são: inserção de naked DNA,
electroporação, a utilização de oligonucleótidos, lipoplexos,
nanopartículas, entre outros.
Infelizmente esta é uma terapia que ainda
tem de ser bastante estudada pois, apesar dos seus resultados
promisores, ainda apresenta vários riscos ao paciente e é necessário que
esta se torne mais segura e eficaz.
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